- 2016년 미국 식품의약국(FDA)에 이어 유럽의약품청에서도 희귀의약품 지정
- 여러 임상을 통해 주 1회 또는 2주 1회 지속형 제형 가능성 확인, 3상 준비 중
한독(대표이사 김영진, 백진기)과 제넥신(대표이사 성영철, 우정원)은 공동개발 중인 지속형 성장호르몬 'GX-H9'이 지난 19일 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다고 26일 밝혔다.
‘성장호르몬결핍증’은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있으며 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 인해 삶의 질에 심각한 영향을 받을 수 있다.
성장호르몬은 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰이는 단백질 의약품이다. 한독과 제넥신은 항체융합기술을 적용해 소아와 성인 대상 차세대 성장호르몬 GX-H9을 개발하고 있다. GX-H9은 매일 투여해야하는 기존 성장호르몬과 달리, 주 1회 또는 2주 1회 투여하는 지속형 성장호르몬이다.
유럽의약품청의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속하게 이루어질 수 있도록 개발 업체에 다양한 혜택을 부여하는 제도이다. 지속형 성장호르몬 GX-H9는 이번 희귀의약품 지정에 따라 규제 수수료 절감, 임상 프로토콜 지원, 연구 보조금 지원, 희귀의약품 허가 취득 시 10년간 시장 독점권의 혜택을 받을 수 있다.
한독 김영진 회장은 “2016년 미국 식품의약국으로 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 올해 유럽에서도 희귀의약품 지정을 받게 돼 기쁘다”며 “임상에서 지속적으로 지속형 제형에 대한 긍정적인 데이터를 확인하고 있는 만큼 제넥신과 협력해 GX-H9의 성공적인 개발을 이끌어갈 것”이라고 말했다.
한편, 한독과 제넥신은 전략적 파트너로 2012년부터 지속형 성장호르몬 GX-H9을 공동 개발해오고 있다. 범부처신약개발사업단의 지원 사업에 선정된 바 있으며, 2016년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 현재 두 회사는 지속형 성장호르몬 GX-H9의 미국, 유럽을 포함한 다국가 3상 임상시험을 준비하고 있으며, 중국 파트너인 I-Mab에서는 중국에서 임상 3상을 진행하고 있다.
